Dora ha scritto: ↑martedì 14 giugno 2022, 5:16
Su
Nature Biotechnology è appena stato pubblicato uno studio
in vivo,
nei topi, di ricercatori della Tel Aviv University, sull'editing genetico mediante CRISPR dei
linfociti B per renderli capaci di produrre il potente anticorpo ad ampio spettro (bNAb)
3BNC117 - pare con alta produzione di anticorpo e minimi effetti off target e con il grande vantaggio di iniettare direttamente le CRISPR nel corpo dei topi (usando come vettori dei virus resi innocui) e di non dover loro prelevare le cellule e modificarle all'esterno per poi reintrodurle:
In vivo engineered B cells secrete high titers of broadly neutralizing anti-HIV antibodies in mice
Articolo divulgativo sul
Jerusalem Post, che riprende il
comunicato stampa della Tel Aviv University:
Groundbreaking treatment for HIV/AIDS developed by Israeli research team
In un
lavoro del 2020 Adi Barzel e collaboratori avevano dimostrato che i linfociti B possono essere modificati geneticamente e addestrati a produrre specifici anticorpi. L'avevano fatto lavorando su cellule al di fuori del corpo, mentre il notevole passo avanti del lavoro di oggi è quello di avere portato le CRISPR a modificare i linfociti
dentro il corpo, rendendo la procedura dell'editing estremamente meno macchinosa.
Maggiori dettagli in questo thread di Alessio Nahmad, il primo autore del lavoro:
Un tipo di ricerca abbastanza diverso da quelli di cui siamo soliti parlare in questo thread, e che naturalmente deve ancora passare diverse fasi di studio, ma che apre un altro filone di applicazione della terapia genica per la cura di HIV (e di molto altro, se si rivelerà percorribile - da altre infezioni, a malattie autoimmuni, a cancro - ovunque servano gli anticorpi).
Quando parlano di trovare nuove e più "creative" strade per aggredire il virus e renderlo quanto più innocuo possibile, credo si riferiscano a questo tipo di approcci. Ed immagino una "crispr" più sicura, almeno come approccio.
Che si va ad aggiungere alle altre strade, anticorpi ampiamente neutralizzanti, agenti inversioni della latenza, eccetera eccetera.
Inoltre, crispr, che è una delle scoperte scientifiche più importanti di questo decennio, è uno strumento che potrebbe essere la svolta per tantissime malattie. Tanto potente quanto da usare con i guanti.
Una mia personale riflessione: prima del 1996 semplicemente non esisteva trattamento e la gente semplicemente moriva, le terapie mono allungavano di qualche anno la vita. Dal 1996, tramite una'pproccio combinato
(cosa è la terapia antiretrovirale se non un approccio combinato), c'è stato un crollo drammatico della letalità in pochissimi anni. Ci sono voluti tuttavia molti anni affinche decine di milioni di persone ricevettero la terapia.
Ma cosa è la terapia antiretrovirale se non un approccio di farmaci con azioni diverse. Cosa è la cura funzionale o una remissione a lungo termine se non una combinazione di anticorpi neutralizzanti, magari lenacapavir in aggiunta o vaccini terapeutici, agenti inversione della latenza, terapia genica (magari una forma più sicura, da quanto possa capire, della modifica dei linfociti b). eccetera eccetera.
Non ho capito però se questi topi (che presumo sempre di tipo "umanizzato") siano andati in remissione o cura, come ad esempio (anche se non sbaglio non tutti) quanto accadde per excision con le sue prove pre-cliniche erano sempre topi umanizzati o macachi Rhesus.
Da quel che ho capito, è comunque un traguardo importante anche se l'essere umano è tutt'altra cosa. Ma sempre, o spesso, da lì bisogna passare. Come abbiamo detto per l'azt. Difficile pensare che una terapia funzioni per l'uomo ma non per gli animali da laboratorio (infatti mi domando sempre se la via obbligata siano sempre gli animali nel caso non si dimostri efficace con loro ma con gli umani sì).
Sono solo alcune riflessioni, anche se credo mi entusiasmano nuove strade e questa rappresenti una nuova via, almeno come concetto. Spero che crispr sia uno strumento, da quello che posso capire, estremamente potente. E magari un giorno, come dicono giornalisticamente, diventare la pallottola d'argento per uccidere il vampiro o licantropo.